Una nuova terapia genica per la lotta al glioma

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Un meccanismo cellulare naturale è alla base di una terapia genica sperimentale contro il glioma, una delle forme più aggressive di tumore cerebrale. La nuova tecnica sfrutta gli esosomi, vescicole piene di liquido secrete dalle cellule per comunicare e scambiare informazioni con altre cellule.

Possono comportarsi come piccoli taxi e trasportare farmaci o materiale genetico ai tessuti e agli organi bersaglio, persino quelli inaccessibili ad altri farmaci, come il cervello. I ricercatori dell’università dell’Ohio hanno scoperto come trasformare le cellule umane in minuscole “fabbriche” capaci di produrre esosomi che già contengono il gene terapeutico e sono pronti per l’infusione nei pazienti.

Perché proprio gli esosomi? Anzitutto, sono bio-compatibili. Per il sistema immunitario non sono "estranei", poiché il nostro corpo ne produce già in grande quantità. Con questo importante lasciapassare, gli esosomi portano il carico a destinazione e possono essere programmati per raggiungere qualsiasi organo o tessuto bersaglio. E proprio perché sono parte di un meccanismo fisiologico di segnalazione cellulare, possono superare qualsiasi barriera, persino quella emato-encefalica. Situata tra il cervello e il circolo sanguigno, protegge il tessuto cerebrale dagli elementi tossici presenti nel sangue e permette solo il passaggio di nutrienti e altre sostanze necessarie alle funzioni metaboliche. Ma è anche impermeabile, purtroppo,  alla maggior parte dei farmaci.

Per questa ragione, i ricercatori statunitensi hanno voluto testare la loro terapia sperimentale su un modello di glioma, che costituisce l’80% dei tumori cerebrali maligni negli esseri umani. I gliomi possono svilupparsi in qualsiasi distretto del sistema nervoso centrale e rappresentano una delle sfide più grandi per l’oncologia. Per questo tipo di tumore si ricorre principalmente alla chirurgia, seguita da chemioterapia e radioterapia. Ma la ricerca nel frattempo sta sperimentando nuove cure: le terapie cellulari e geniche o l’immunoterapia, che hanno già dato buoni risultati su altri tipi di tumori, potrebbero rappresentare un’alternativa anche contro i tumori cerebrali, benché gli studi sul campo siano ancora preliminari.

I ricercatori dell’Ohio hanno usato un gene chiamato PTEN, che è un onco-soppressore, ossia ostacola la progressione del tumore. L’obiettivo degli scienziati era quello di sfruttare le proprietà degli esosomi per trasferire PTEN nelle cellule di glioma in quantità tali da “spegnere” i meccanismi alla base della crescita tumorale. 

Per inserire il materiale genetico negli esosomi è stata utilizzata la tecnica della “nano-porazione cellulare". I ricercatori hanno ossia bombardato cellule umane di origine mesenchimale (quelle che compongono il grasso) con il gene di interesse, facendo seguire uno stimolo elettrico per aumentare il suo assorbimento. Le cellule, scrivono i ricercatori, sono state forzate a ingerire troppo DNA e hanno "vomitato" l materiale genetico in eccesso all’interno di uno speciale “sacco della spazzatura”. “Il sacco della spazzatura pieno di DNA che buttano fuori è l'esosoma – spiega L. James Lee, autore senior dello studio - ciò che viene espulso dalla cellula è niente di meno che il nostro farmaco!".

Con questa strategia innovativa, ancora in fase sperimentale, i ricercatori hanno effettivamente ridotto la crescita tumorale e prolungato la sopravvivenza di topi con il glioma. Ma poiché gli esosomi hanno libero accesso nel cervello, lo stesso metodo potrebbe essere usato anche per curare malattie neurologiche, come il Parkinson o l’Alzheimer.

Erika Salvatori

Fonte: Large-scale generation of functional mRNA-encapsulating exosomes via cellular nanoporation. Nature Biomedical Engineering, 2019; DOI10.1038/s41551-019-0485-1

 

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