Crispr, nuovo alleato nella lotta al cancro

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Crispr-Cas9, la forbice molecolare che permette di tagliare e cucire il DNA con inedita precisione, è anche una promettente arma nella lotta contro il cancro. Per la prima volta negli Stati Uniti è in corso una sperimentazione clinica con risultati preliminari soddisfacenti.

L’obiettivo è quello di rendere i CAR-T, i linfociti “armati” in laboratorio contro il tumore, ancora più efficaci. Lo studio è il risultato di una collaborazione tra l’Abramson Cancer Center dell’università della Pennsylvania, il Parker Institute for Cancer Immunotherapy e Tmunity Therapeutics.

Ad oggi le opzioni di trattamento per i tumori non sono più solo chemioterapia e radioterapia. Le più recenti immunoterapia e terapie cellulari stanno ricoprendo un ruolo sempre più importante e al contrario delle strategie terapeutiche tradizionali colpiscono il tumore nei suoi punti deboli. Oggi i ricercatori sono in grado di selezionare questi "talloni d'Achille" delle cellule tumorali con estrema precisione grazie al sequenziamento del genoma e a una comprensione sempre più profonda della biologia del cancro.

Come i CAR-T, ad esempio. Sono linfociti, quindi cellule del sistema immunitario del paziente, geneticamente modificate in laboratorio per neutralizzare il cancro, e poi re-infuse in circolo. I ricercatori inseriscono trasformano queste cellule con un gene che codifica per un potente recettore che riconosce una delle molecole espresse sulla superficie del tumore. Ma non solo: prepara anche il linfocita a combattere le cellule che esprimono il bersaglio.

Nello studio clinico condotto dall’Ambramson Cancer Center la molecola bersaglio è NY-ESO-1, espresso in un certo numero di tumori maligni. La sperimentazione, ancora in fase 1, ha riguardato 3 pazienti, due colpiti da mieloma multiplo e una da sarcoma. È la prima negli Stati Uniti con lo scopo di migliorare l’efficacia della terapia cellulare con i CAR-T per mezzo dell’editing genomico, il tipo più recente di ingegneria genetica che consente di inserire, cancellare o modificare il DNA agendo in siti specifici.

Lo strumento che ha reso possibile tutto ciò è proprio Crispr-Cas9. A differenza di altri sistema meno precisi di ingegneria genetica, la forbice Crispr non taglia a caso. Sono i ricercatori a programmarla, in modo da modificare solo il gene di interesse, con una precisione fino al singolo nucleotide.

L’approccio è molto simile a quello con i CAR-T. I linfociti isolati dal circolo sanguigno del paziente vengono  modificati geneticamente in laboratorio. Crispr può essere usato per eliminare i geni che potrebbero interferire con il funzionamento delle cellule quando poi verranno re-infuse nel paziente: ad esempio, nello studio americano, sono stati rimossi due geni che avrebbero impedito ai recettori naturali dei linfociti di legarsi in modo corretto alle cellule tumorali, e poi un terzo gene che costituisce una specie di “checkpoint” che il cancro può sfruttare per frenare la risposta immunitaria.

È un filone di ricerca relativamente recente, ma gli obiettivi genetici che possono aiutare i ricercatori a sconfiggere il cancro e a potenziare le attuali terapie sono veramente moltissimi. E Crispr si conferma uno strumento promettente, poiché consente di intervenire solo sulle sequenze geniche di interesse, con scarsa probabilità di danneggiare le altre.

Erika Salvatori

Fonte: NY-ESO-1-redirected CRISPR (TCRendo and PD1) Edited T Cells (NYCE T Cells)

 

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