HIV: terapia genica e nanofarmaci eliminano il virus nei topi

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Terapia genica e nanofarmaci: così, in un futuro non troppo lontano, combatteremo il virus dell’hiv. I ricercatori della Temple University di Filadelfia hanno eliminato completamente il virus dai topi, adoperando farmaci antiretrovirali di ultima generazione insieme a Crispr-Cas9, la tecnica del “taglia e cuci” genetico. I risultati sono stati pubblicati su Nature Medicine.

Sono più 5000 gli individui che ogni giorno contraggono l’hiv e che potrebbero in futuro manifestare i sintomi dell’Aids. Potrebbero. Quella che fino a pochi decenni fa era una condanna a morte, oggi fa un po’ meno paura, grazie a terapie anti-retrovirali sempre più efficaci che tengono a bada il virus per un tempo indefinito, anche tutta la vita.

Il baluardo dell’hiv

Ma i farmaci non riescono a eliminare completamente il virus, poiché non agiscono contro la frazione dormiente, quella che si “nasconde” integrando il proprio Dna nel genoma della cellula ospite. È quello il vero baluardo dell’hiv, la ragione per cui la terapia anti-retrovirale dura tutta la vita; se viene sospesa, il virus addormentato può risvegliarsi. Ecco perché la ricerca contro l’hiv oggi ha un obiettivo preciso, che è quello di estirpare la porzione virale dalle cellule del paziente: l’unico modo per guarire veramente dall’infezione.

La terapia genica

Quell’ultimo baluardo sta per crollare, grazie a Crispr-Cas9, uno degli strumenti più precisi per la manipolazione genetica. Il gruppo coordinato dal ricercatore Kamel Khalili sta sperimentando già da alcuni anni l’uso di questa tecnica per “tagliare” il frammento di Dna virale dal genoma della cellula ospite. I risultati erano stati incoraggianti, con una riduzione dell’espressione dei geni virali del 60-95% nei topi.

Una squadra vincente

Ma neanche la terapia genica è bastata, da sola. E allora i ricercatori le hanno donato una compagna d’armi, una strategia terapeutica recentemente sviluppata, nota come “long-acting slow effective release antiretroviral therapy” (Laser Art). Si basa sempre su farmaci anti-retrovirali, ma con una struttura chimica diversa, impacchettata in nano-cristalli della dimensione di pochi milionesimi di metro. I nano-cristalli consentono una maggiore distribuzione dei farmaci ai tessuti  che contengono il virus nascosto, e un rilascio lento e costante, che mantiene concentrazioni efficaci del farmaco anche per diversi giorni, bloccando la replicazione dell’hiv e lasciando a Crispr-Cas9 il solo compito di estirpare il virus dalle cellule.

Nessuna delle due terapie funziona completamente da sola, ma insieme hanno portato alla totale eradicazione del virus in un terzo dei topi trattati: topi con un sistema immunitario umano, e quindi ancora più simili ad un vero paziente. Un risultato senza precedenti, che apre le porta a successive sperimentazioni.

Erika Salvatori

Fonte:

Dash, P.K., et al. (2019). Sequential LASER ART and CRISPR Treatments Eliminate HIV-1 in a Subset of Infected Humanized Mice. Nature Communication 10: 2753

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